IIM信息显示，2026年全球活跃AI制药企业超过450家。东方证券相关研究认为，AI制药已成为仅次于小分子和抗体的第三大创新药细分赛道，并进入商业价值验证的核心周期，行业反思随之而来。

目前全球已有170余条由AI设计或优化的管线进入临床，其中冲刺III期临床试验的超过10条。

波士顿咨询公司2024年在《Drug Discovery Today》发表文章，其针对AI-Native Biotechs公司临床管线的分析显示，临床I期AI发现分子成功率高达80%-90%。

江苏恒瑞医药股份有限公司AI药物研发负责人韩涟漪表示，AI已经在治疗假设、抗体设计和结构预测上提升了发现能力，但发现并不等于证明。II期临床成功率只有20%-40%，失败主要缘于生物学机制未能按当时假设得到实际证明。

中科计算技术西部研究院研究员、图灵-达尔文实验室副主任赵宇指出，新药研发困境在于靶点发现难与临床试验失败率高，全球创新药研发投资回报仅1.8%。他还提出，过往资本、资源和注意力主要集中在化学模型，即如何开发环节。

赵宇还表示，临床试验在药物研发总成本和总时间中的占比均超过60%，失败率超过90%，其中肿瘤药物临床试验成功率仅5.3%。

中国科学院院士、上海有机化学研究所研究员、南方科技大学讲席教授马大为表示，当前医药行业靶点不足700个，全球已有上万家公司针对同一靶点的不同治疗手段或分子展开竞争；靶点数量增速已下降70%，2%的靶点承载了全球四分之一的研发管线。

市场有风险，投资需谨慎。本文为AI基于第三方数据生成，仅供参考，不构成个人投资建议。